2022年4月26日，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心審批通過(guò)由呈諾再生醫(yī)學(xué)科技（珠海橫琴新區(qū)）有限公司研發(fā)的“異體內(nèi)皮祖細(xì)胞（EPCs）注射液”（代號(hào)ALF201）的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（受理號(hào)：CXSL2200090）。

這是國(guó)家藥監(jiān)局正式批準(zhǔn)國(guó)內(nèi)首款iPSC來(lái)源細(xì)胞藥物獲得臨床默示許可（IND），適應(yīng)癥為：擬用于治療大動(dòng)脈粥樣硬化型急性缺血性卒中。

內(nèi)皮祖細(xì)胞（EPCs），即血管內(nèi)皮前體細(xì)胞，廣泛參與缺血組織的血管發(fā)生和血管后損傷。

ALF201，是基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）定向誘導(dǎo)分化制備內(nèi)皮祖細(xì)胞（EPC）原液，并進(jìn)而得到符合臨床申報(bào)要求的內(nèi)皮祖細(xì)胞注射液，是處于研究階段的、用于治療大動(dòng)脈粥樣硬化型急性缺血性腦卒中的產(chǎn)品。

在2021年1月，呈諾醫(yī)學(xué)就已申報(bào)過(guò)ALF201的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，但遺憾的是并沒(méi)有獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。好在經(jīng)過(guò)一年的優(yōu)化和完善，ALF201的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)日前終于獲批。

本次獲批的ALF201臨床試驗(yàn)適應(yīng)癥為，大動(dòng)脈粥樣硬化型急性缺血性腦卒中患者。

腦卒中是一種突然起病的腦循環(huán)障礙性疾病，具有高發(fā)病率、高死亡率、高致殘率、高復(fù)發(fā)率的特點(diǎn)。急性缺血性腦卒中患者缺血核心是由不可逆轉(zhuǎn)的梗死組織組成，周?chē)前氚祹Ъ垂δ苁軗p但可挽救的組織。

急性腦卒中后，隨著時(shí)間的推移，缺血核心可能擴(kuò)展到半暗帶，進(jìn)一步發(fā)生梗死。如果缺血組織能夠得到較早、有效的治療，可中止梗死組織的擴(kuò)展，降低腦損傷。缺血性卒中占所有卒中的75-90%。

到目前為止，其臨床治療仍然缺乏有效的治療手段和藥物，現(xiàn)有常規(guī)處理方法不能快速有效恢復(fù)局部血供，達(dá)不到避免神經(jīng)損傷、促進(jìn)神經(jīng)修復(fù)的關(guān)鍵目的。

此項(xiàng)臨床試驗(yàn)計(jì)劃在大動(dòng)脈粥樣硬化型急性缺血性腦卒中患者中評(píng)價(jià)ALF201單次移植的安全性和有效性。

延伸：iPSC技術(shù)應(yīng)用領(lǐng)域

iPS細(xì)胞是通過(guò)對(duì)成熟體細(xì)胞“重新編程”培育出的干細(xì)胞，擁有與胚胎干細(xì)胞相似的分化潛力，能夠分化成多種組織和器官。同時(shí)，與胚胎干細(xì)胞相比，iPS細(xì)胞獲得方法相對(duì)簡(jiǎn)單，且避開(kāi)了一些倫理問(wèn)題，因此有巨大的醫(yī)療價(jià)值。

已有許多研究證實(shí)，iPSC細(xì)胞在多個(gè)醫(yī)學(xué)領(lǐng)域具有巨大的應(yīng)用潛力。

治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）

日本京都大學(xué)iPS細(xì)胞研究及應(yīng)用中心（CiRA）與武田制藥（Takeda）的研究團(tuán)隊(duì)曾在Biomedicine雜志上發(fā)表一項(xiàng)研究，利用iPSC細(xì)胞表明儲(chǔ)存操作鈣離子通道的藥物可延長(zhǎng)肌肉的收縮功能，這些通道是DMD治療的新藥物靶點(diǎn)。

治療帕金森

SQZ Biotechnologies公司的新型細(xì)胞替代療法可以通過(guò)重新編程PD患者的細(xì)胞以替換丟失或患病的細(xì)胞以達(dá)到治療的目的。相比傳統(tǒng)的昂貴、耗時(shí)且低效的細(xì)胞重編程方法，SQZ Biotechnologies在2021年國(guó)際干細(xì)胞研究學(xué)會(huì)年會(huì)上提供的臨床前數(shù)據(jù)表明，該公司專(zhuān)有的Cell Squeeze技術(shù)可以通過(guò)單次遞送一種mRNA轉(zhuǎn)錄因子，實(shí)現(xiàn)誘導(dǎo)iPSC衍生成神經(jīng)元。

治療神經(jīng)損傷

日本慶應(yīng)義塾大學(xué)（Keio University）宣布，2021年12月，慶應(yīng)義塾大學(xué)醫(yī)院的一個(gè)小組完成了將人類(lèi)iPS細(xì)胞衍生的神經(jīng)干/祖細(xì)胞 (hiPSC-NS/PCs) 移植到脊髓損傷患者的脊髓中的首例臨床試驗(yàn)。該手術(shù)是世界上首例人源iPSC-NS/PCs脊髓損傷移植手術(shù)。

治療血管疾病

第安納大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員與阿拉巴馬大學(xué)伯明翰分校的研究人員在Science Advances上發(fā)表的一項(xiàng)研究證明，iPSC細(xì)胞對(duì)于修復(fù)受損血管具有可行性。

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